罕见病

Huda Zoghbi为雷特综合征治疗开辟新路径，剂量控制难题将决定其价值

一项2026年提高MeCP2水平的临床前策略，为正在吸引基因疗法资本的领域增加了一种可能具备可调节性的方案。然而在雷特综合征中，目标蛋白过多与过少都可能造成同样严重的损害。